百时美施贵宝近日公布了一项MAVA-长期扩展(LTE)研究EXPLORER-LTE队列的新的3.5年长期随访结果，该研究评估了CAMZYOS(mavacamten，马瓦卡坦/玛伐凯泰)对纽约心脏协会(NYHA)II-III级症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成年患者的疗效。分析显示，该药物对患者具有持续益处，并可长期改善LVOT、NT-proBNP和生活质量，与既定疗效和...

处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。Dasiglucagon治疗先天性高胰岛素血症低血糖症&nb...

卡博替尼（Cabozantinib）是一个多靶点的广谱抗癌药，能抑制的靶点包括：MET、VEGFR1/2/3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT等至少9个。目前，卡博替尼已经在肾癌、甲状腺癌、肝癌、软组织肉瘤、非小细胞肺癌、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、肠癌等多种实体瘤中，证实了较好的治疗效果，对于骨转移的控制效果尤其突出。被美国FDA批准...

KRAS是最早发现的肺癌驱动基因，然而遗憾的是在其后的漫长 40 年里，由于一直无药可用，众多病友在绝望的等待中离世。KRAS 因其独特的蛋白形状，被医学界认定为 “不可成药”。一旦化学疗法或免疫疗法失效，便完全缺乏可用的靶向治疗方案，预后情况极为糟糕。它堪称史上最 “声名狼藉” 的靶点，亦成为困扰肺癌患者长达 40...

KRAS G12C突变会干扰GTP水解，致使KRAS处于活跃的GTP结合状态，通过多种下游通路驱动致癌信号转导直接促进肿瘤细胞的生存、增殖和转移。大约12%至14%的非小细胞肺癌（NSCLC）患者、4%的结直肠癌患者以及高达4%的其他实体瘤类型患者存在KRAS G12C突变，频率因种族和性别而异，治疗方法也各不相同。已经上市的3款KRAS G12C抑制...

格列卫，化学名伊马替尼，是一种用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）和胃肠道间质瘤（GIST）的靶向药物。在格列卫出现之前，慢性粒细胞白血病几乎被视为绝症，患者的生存时间极为有限。而格列卫的诞生，彻底改变了这一局面，为众多患者带来了生的希望。.印度格列卫代购微信：zhikang161218慢性粒细胞白血病是一种由于染色体异常...

吡非尼酮( PFD) ，化学名为5-甲基-1-苯基-2 -(1H)吡啶酮，是一种新的具有广谱抗纤维化作用的吡啶酮类化合物，能够防止和逆转纤维化和瘢痕的形成。吡非尼酮由日本盐野义于 2008 年上市，已获得美国食品药品监督管理局批准，是第一个通过重复、随机、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验证明对特发性肺纤维化( IPF) 有一定疗效的药物；且...

索托拉西布是一种针对RET激酶的抑制剂，能够抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成，从而减缓肿瘤的发展。它主要用于治疗非小细胞肺癌，特别是那些已经扩散到身体其他部分或对其他药物治疗无效的患者。Sotorasib(AMG 510)是成功靶向KRAS并进入人体临床开发的首批小分子抑制剂之一，可靶向抑制携带G12C突变的KRAS蛋白。Sotorasib通过...

神经纤维瘤病（Neurofibromatosis, NF）是一种多系统的遗传性疾病，会累及皮肤、神经、骨骼等多个系统，严重影响患者的生活质量。其中，Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）最为常见，全球新生儿发病率约为1/3000。在中国，虽然暂无详细的流行病学数据，但推算发病率约为5/100万。老挝卢修斯仿制药司美替尼代购微信：zhikang161218司美...

作用机制：- 非布司他是一种选择性的黄嘌呤氧化酶抑制剂。我们体内的嘌呤类物质在黄嘌呤氧化酶的催化下会最终变成尿酸，而印度非布司他通过抑制黄嘌呤氧化酶，减少了尿酸的形成，从而起到降低血尿酸的作用。这对于痛风患者以及高尿酸血症患者来说非常重要，因为高尿酸血症是痛风发生的基础，降低血尿酸水平可以有效预...