西多福韦 （CIDOFOVIR/SIDOVIS），便是这样一颗在治疗巨细胞病毒（CMV）视网膜炎领域闪耀的明星，它不仅为无数患者带来了重见光明的希望，更在医学界留下了浓墨重彩的一笔。 　　巨细胞病毒视网膜炎，作为一种由巨细胞病毒感染引起的严重眼部疾病，常发...

康奈非尼 （BRAFTOVI），作为一种创新性的激酶抑制剂，以其独特的机制在BRAF突变型黑色素瘤的治疗中展现了令人瞩目的疗效。 　　黑色素瘤的BRAF基因突变是一种常见的致癌突变，尤其在不可切除或转移性黑色素瘤患者中，其发生率较高。BRAF基因的突变会导...

2022年8月15日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准 恩曲替尼 用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。此前，恩曲替尼已于2022年7月29日获批用于治疗携带NTRK融合基因阳性的实体瘤患者。恩曲替尼作为一款靶向泛TRK及ROS...

阿培利司 （Alpelisib），这款由瑞士诺华公司研发的口服PI3K抑制剂，以其独特的作用机制和显著的疗效，为乳腺癌患者，尤其是携带PIK3CA基因突变的晚期或转移性乳腺癌患者，开启了一扇新的治疗大门。 　　乳腺癌，这一曾经让无数家庭陷入绝望的疾病，如...

阿那白滞素 （KINERET/ANAKINRA）的生物制剂在治疗痛风急性发作中展现出了显著的疗效，为患者带来了新的希望。 　　阿那白滞素是一种通过基因重组技术产生的人白介素1（IL-1）受体拮抗剂。IL-1作为炎症反应中的关键分子，在痛风急性发作时发挥着重要作...

帕比司他 是一种广谱HDAC抑制剂，通过阻断HDAC的功能来影响细胞的增殖和分化。HDAC在细胞周期调控中起重要作用，它能够通过调节组蛋白的乙酰化水平来影响染色质的松散程度，进而影响DNA的转录和细胞增殖。帕比司他通过抑制HDAC的活性，减少组蛋白的乙酰...

BRAF基因中的V600E突变是结直肠癌中常见的基因突变之一，这种突变会导致BRAF激酶组成型活化，进而刺激肿瘤细胞生长和扩散。据统计，约有8%-12%的转移性结直肠癌（mCRC）患者存在BRAF突变，其中V600E突变最为常见。这种突变不仅与较差的预后相关，还使得...

贝组替凡 是一种针对缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）的抑制剂，通过阻断HIF-2α信号通路，抑制肿瘤细胞的生长和增殖。HIF-2α是一种在氧传感中起关键作用的转录因子，它在正常氧水平下被VHL蛋白靶向降解。然而，在肾细胞癌等肿瘤中，由于VHL蛋白的缺失或功...

米哚妥林 能够特异性地抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性，从而阻断FLT3信号转导，诱导细胞周期阻滞，并促进细胞凋亡。这种作用机制使得米哚妥林对具有突变型FLT3（包括FLT3-ITD和FLT3-TKD）的AML原始细胞具有高度的针对性和有效性。 　　 临...

司美替尼 （Selumetinib）是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂，由阿斯利康和默沙东共同研发。它通过抑制MEK1和MEK2酶的活动，阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号途径，从而纠正异常的细胞信号通路，抑制肿瘤生长。该药物于2020年4月在美国获批上市，并于2023年...