恩西地平 （Enasidenib，商品名Idhifa）作为一种创新的靶向治疗药物，为这一类型的白血病患者带来了新的希望。 　　恩西地平是由美国食品药品监督管理局（FDA）于2017年批准上市的，它专门针对那些携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的AML患者。IDH2...

索托拉西布 （LUMAKRAS/SOTORASIB）作为一种针对KRAS G12C突变的新型靶向药物，在晚期胰腺癌患者的治疗中显示出了早期疗效，引起了广泛关注。 　　KRAS基因是胰腺癌中最常见的突变基因，其突变率高达90%，而KRAS G12C作为KRAS基因的一种特定突变，约占...

司替戊醇 （Stiripentol）是一种γ-氨基丁酸(GABA)增强剂，它主要是通过直接作用神经递质γ-氨基丁酸（GABA）受体，增强GABA能神经传导，同时抑制多种肝细胞色素P450酶，升高部分抗癫痫药的血药浓度，从而发挥抗癫痫作用。司替戊醇（英文通用名：Stirip...

IDH1是一种关键的代谢酶，在正常情况下，它参与细胞内的能量代谢过程。然而，当IDH1发生突变时，会导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，这不仅阻断了细胞的正常分化，还促进了细胞的迅速增殖。这种突变在大约13%的胆管癌患者中发生，使其成为胆...

维奈克拉 （VENETOCLAX）是一种口服的选择性BCL-2小分子抑制剂。BCL-2蛋白是一种抗凋亡蛋白，在AML细胞中常过度表达，通过抑制细胞凋亡来延长肿瘤细胞的生存。维奈克拉能够与BCL-2蛋白结合，取代原本与促凋亡蛋白结合的位置，从而释放出促凋亡蛋白，恢...

索托拉西布 通过与KRAS G12C突变中的半胱氨酸残基形成不可逆的共价键，将蛋白质锁定在不活跃的状态，从而阻断下游信号转导，抑制肿瘤细胞的生长和增殖。这种靶向方法具有高度的特异性，因为它仅在KRAS G12C突变的肿瘤细胞中阻断KRAS信号转导，而对未突...

普雷西替尼 （GAVRETO，商品名普拉西替尼），作为一种强效、高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂，其在RET突变阳性的甲状腺髓样癌（MTC）患者中的治疗潜力尤为显著。 　　普雷西替尼由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines研发，于2020年获得美国食品和...

拉罗替尼 （Larotrectinib/Vitrakvi）无疑是一颗璀璨的新星，它以其独特的机制和显著的疗效，为肿瘤治疗领域带来了革命性的突破。作为一种创新的选择性原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂，拉罗替尼专门用于治疗那些存在神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）...

阿伐曲泊帕 （DOPTELET）作为一种口服的血小板生成素受体激动剂，以其独特的疗效和安全性，在慢性肝病相关血小板减少症的治疗中崭露头角，成为增强患者止血能力的重要武器。 　　阿伐曲泊帕，这一全球首个FDA批准用于慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的...

培美替尼 /培米替尼（PEMAZYRE）的出现，为转移性胆管癌患者带来了新的希望。 　　培美替尼/培米替尼（PEMAZYRE）是一种由信达生物和Incyte公司共同研发的选择性FGFR酪氨酸激酶抑制剂。该药物通过精准地抑制FGFR1-3的磷酸化和信号传递过程，有效阻断了...