FDA 授予 Revascor (Rexlemestrocel-L) 再生医学先进疗法 资格，用于治疗儿童先天性心脏病

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FDA 授予 Revascor (Rexlemestrocel-L) 再生医学先进疗法 资格，用于治疗儿童先天性心脏病

近日，Mesoblast Limited（纳斯达克股票代码：MESO；澳大利亚证券交易所股票代码：MSB）宣布，其第二代同种异体基质细胞疗法Revascor®（rexlemestrocel-L）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）资格。这一殊荣是基于Revascor®在治疗患有左心发育不全综合征（HLHS）儿童的临床试验结果。HLHS是一种潜在危及生命的先天性心脏病，常见于新生儿和婴儿群体，若不及时治疗，将对生命构成严重威胁。

Revascor®的RMAT认证

Revascor®是一种免疫选择和工业化生产的同种异体基质细胞疗法，经过FDA的审查后获得RMAT资格。RMAT认证旨在加速治疗、改变、逆转或治愈严重或危及生命疾病的再生医学疗法的开发。RMAT认证的获得，意味着Revascor®有机会享受FDA突破性疗法和快速通道的所有优势，包括滚动审查、优先审查等，这将为该疗法在未来的监管审批过程中提供更为迅速的支持。

Mesoblast公司首席执行官Silviu Itescu表示：“我们感谢FDA对Revascor®授予RMAT和罕见儿科疾病认证（RPDD）的支持，充分体现了该疗法在治疗HLHS这一严重疾病中的潜力。我们计划尽快与FDA会面，探讨进一步的审批途径。”

 罕见儿科疾病认证（RPDD）

除了RMAT资格，Revascor®今年早些时候还获得了FDA的罕见儿科疾病认证（RPDD）和孤儿药认证（ODD），用于治疗患有HLHS的儿童。RPDD认证表明HLHS是一种严重且危及生命的罕见疾病，主要影响从出生到18岁的儿童群体，并且需要新的治疗选择。

一旦Revascor®通过FDA生物制品许可申请（BLA）审批，Mesoblast可能会获得优先审查凭证（PRV）。这一凭证可以用于后续的任何药物审批申请，也可以转让或出售给第三方。

 临床试验成果与Revascor®的作用机制

Revascor®在针对HLHS的前瞻性随机对照试验中的结果已于2023年12月在《胸心外科杂志开放版》期刊上发表。在试验中，19名HLHS儿童接受了单次心肌内注射Revascor®，结果显示，在12个月的观察期内，治疗组与对照组相比，左心室（LV）收缩末期和舒张末期容积显著增加。具体来说，3D超声心动图测量结果显示，LV容积的变化分别为p=0.009和p=0.020，表明小左心室的临床重要性有所增加，这对于手术后的完全双心室（BiV）转化具有重要意义。

HLHS患者通常需要通过复杂的手术建立双心室系列循环，使左心室能够向全身泵送血液，右心室则向肺部泵血。然而，由于许多患者的左心室未能充分发育，无法支撑这种循环，因此术后的预后风险较高。Revascor®通过促进新生血管形成、抗纤维化、减轻炎症等多重作用机制，可能有助于改善这些患者的手术结果。

关于HLHS

左心发育不全综合征（HLHS）是一种严重的先天性心脏病，患者的左心室发育不良，导致左心室向全身有效泵送含氧血液的能力下降。若不及时手术治疗，HLHS的预后极差，约占所有新生儿心脏病死亡率的25%至40%。目前，HLHS的标准治疗方法是通过一系列手术建立双心室循环，但由于大多数HLHS患者左心室未能充分生长，这一手术修复方法的成功率受到限制。

 Revascor®的应用前景

Revascor®作为一种同种异体的基质细胞疗法，已在多个临床研究中显示出其多重作用机制，包括促进新生血管形成、抗纤维化、免疫调节、减轻炎症等，有望为HLHS患者带来新的治疗希望。Revascor®不仅在HLHS治疗中展现出潜力，还在成年低射血分数心力衰竭（HFrEF）患者的研究中表现出显著疗效。未来，Revascor®可能会成为HLHS儿童治疗的关键疗法之一。

通过此次FDA的RMAT资格认证，Mesoblast的Revascor®有望在未来的FDA审批过程中获得更加快速的审查，从而为患有HLHS的儿童带来新的治疗选择。

Mesoblast宣布Revascor®获得FDA再生医学先进疗法资格，不仅为HLHS儿童带来了新的治疗希望，也标志着再生医学在严重先天性心脏病治疗中的重大突破。随着临床研究的进一步推进，我们期待Revascor®能为更多HLHS患者提供更有效的治疗方案，改善他们的生活质量和预后。