全球首款心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰胶囊纳入医保，说明书，适应症，用药指南，不良反应，疗效安全性，老挝卢修斯玛伐凯泰多少钱一盒？

发布日期：2024-12-04 12:16:00 浏览量：44

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玛伐凯泰胶囊药物简介

药品名称相关：

其药品中文名为玛伐凯泰胶囊，通用名是 Mavacamten。商标名为 Camzyos，通过特定的商标名称，有助于在市场上进行区分与识别，方便医疗专业人员、患者及相关机构提及和辨认该药品。

规格情况：

该药品有多种规格可供选择，分别为 2.5mg、5mg、10mg 和 15mg 的胶囊剂型。不同的规格能够满足不同患者群体在治疗过程中的剂量需求差异，医生可根据患者的具体病情、身体状况（如体重、年龄、肝肾功能等）、治疗反应等因素综合考量，精准地确定合适的用药剂量，以达到最佳的治疗效果并最大程度减少不良反应的发生。

上市信息：

于 2022 年 4 月在美国成功上市。美国药品市场有着严格的监管体系和审批流程，玛伐凯泰能够在美国上市，意味着其在前期的研发、临床试验等环节中，充分展示了在疗效和安全性等多方面的可靠性与可行性，经过了美国食品药品监督管理局（FDA）等相关机构的严格审查与评估，从而获得了进入市场流通并应用于临床治疗的许可，为特定疾病的患者提供了一种新的治疗选择。

生产企业：

由百时美施贵宝公司生产。百时美施贵宝是一家在全球医药领域具有广泛影响力和丰富经验的知名企业。该企业在药品研发、生产工艺、质量控制以及市场推广等方面具备雄厚的实力和专业的团队。其研发和生产玛伐凯泰，无疑为该药品的质量稳定性、持续供应以及后续可能的进一步研发改进提供了有力的保障，患者和医疗界对于由这样一家信誉良好的企业生产的药品往往具有较高的信任度和期待值。

玛伐凯泰胶囊：梗阻性肥厚型心肌病治疗新突破

一、药品基本信息与获批情况

玛伐凯泰胶囊是中国首个且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂。它被批准用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级 II - III 级的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，旨在改善患者的运动能力与症状。在国际上，迈凡妥（玛伐凯泰）在欧盟也获批用于治疗有症状（NYHA 心功能分级 II - III 级）的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，这彰显了其在全球范围内对于 oHCM 治疗的重要性与有效性得到广泛认可。

二、疾病病理生理机制

梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的主要病理生理机制具有鲜明特征。其关键在于过量肌球蛋白 - 肌动蛋白横桥的形成以及超松弛状态的失调。正常生理状态下，心肌的收缩与舒张过程依赖于肌球蛋白与肌动蛋白之间精确的相互作用调节。而在 HCM 患者中，这种平衡被打破，过多的横桥形成使得心肌在收缩期产生过度的动力，同时在舒张期又存在残留横桥，导致心脏的舒张功能受限，进而影响心脏的整体功能，引发一系列诸如呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重影响患者的生活质量与运动能力。

三、药物作用机制

玛伐凯泰胶囊作为一种心肌肌球蛋白选择性的变构、可逆性抑制剂，发挥着独特的治疗作用。它能够精准地调节能进入 “可结合肌动蛋白”（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量。通过这一调节机制，有效减少了动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。从宏观上看，玛伐凯泰胶囊能够将整体肌球蛋白群有效转变至节能且可募集的超松弛状态。这种状态的转变意义重大，它能够减轻动态左心室流出道（LVOT）梗阻，使得心脏射血更加顺畅，同时改善心脏充盈压，让心脏在舒张期能够更好地充盈血液，从而全面改善心脏的功能状态，缓解 HCM 患者的症状，提高其运动耐力与生活质量，为梗阻性肥厚型心肌病的治疗带来了全新的治疗策略与希望。

玛伐凯泰：革新梗阻性肥厚型心肌病治疗格局

一、创新作用机制

玛伐凯泰作为全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，在治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM）方面具有独特的作用机制。它直接作用于 HCM 的核心病理生理过程，通过与心肌肌球蛋白可逆性结合，巧妙地减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的过量形成。这一关键作用有效减轻了心肌的过度收缩现象，同时显著改善了舒张功能。这种从根源上调节心肌功能异常的方式，使其在众多治疗药物中脱颖而出，展现出卓越的治疗潜力，为 HCM 患者带来了新的希望。

二、循证医学验证

在循证医学领域，玛伐凯泰凭借多项大型临床研究确立了其疗效与安全性的坚实地位。例如，EXPLORER - HCM、VALOR - HCM 等国际多中心研究全面展示了它在改善左心室流出道梗阻以及缓解临床症状方面的显著成效。特别是聚焦于中国 HCM 患者的 EXPLORER - CN 研究，在经过 30 周的治疗后，玛伐凯泰呈现出令人瞩目的临床获益。研究数据表明，Valsalva LVOT 峰值压差较基线大幅降低 51.1 mmHg，相较于安慰剂组，组间差异高达 70.3 mmHg，且 P < 0.001，这一结果极具统计学意义。此外，在改善患者临床症状、提升健康状态以及调节心脏生物标志物等次要终点方面，也都观察到了明显的积极变化，充分证明了玛伐凯泰对中国 HCM 患者的有效性。

三、良好安全性

EXPLORER - CN 研究同时有力地证实了玛伐凯泰在中国梗阻性 HCM 患者中的良好耐受性。研究发现其不良事件发生率与安慰剂组相近，更为重要的是，在整个研究过程中未出现导致用药中断或终止的严重不良事件。这一安全性数据与既往的国际研究结果高度一致，进一步为其在临床实践中的广泛应用提供了坚实的保障。患者无需过度担忧药物可能带来的严重不良反应，医生也能够更加放心地将其应用于治疗方案中。

四、优势显著

对于那些传统治疗手段效果不佳的梗阻性 HCM 患者而言，玛伐凯泰的出现无疑开创了全新的治疗策略。与传统的 β 受体阻滞剂等药物治疗相比，玛伐凯泰展现出多方面的优势。它不仅能够更为有效地降低左室流出道压差，还能显著提升患者的运动能力和生活质量。在 VALOR - HCM 研究中，一个令人瞩目的结果是，约 82% 接受玛伐凯泰治疗的患者在 16 周后不再符合室间隔减容治疗的指征要求。这一成果充分凸显了玛伐凯泰在减少患者对侵入性治疗需求方面的巨大潜在价值，意味着许多患者可以避免手术带来的风险和痛苦，通过药物治疗就能有效控制病情。

玛伐凯泰纳入医保

玛伐凯泰以其独一无二的作用机制，在梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的治疗领域中崭露头角。它能够精准地针对疾病核心病理生理环节，通过减少心肌肌球蛋白与肌动蛋白横桥的过量形成，有效减轻心肌过度收缩状态，并显著改善舒张功能，从而切实缓解患者诸如呼吸困难、胸痛、乏力等一系列症状，大幅提升患者的运动能力，使患者能够重新回归正常生活轨道，重拾生活信心与活力。

凭借在临床研究中展现出的卓越疗效与良好安全性，迈凡妥 ®（玛伐凯泰胶囊）在全球范围内获得了广泛认可与高度赞誉。其足迹遍布五大洲的众多国家和地区，成功获批上市，犹如一颗璀璨的明星，为全球梗阻性 HCM 患者带来了久违的希望曙光。这些患者长期饱受疾病折磨，传统治疗手段往往难以有效控制病情，而玛伐凯泰的出现为他们提供了一种全新的、更为有效的治疗选择，让他们在与病魔的抗争中有了更强大的武器。

今年 4 月，对于中国的梗阻性 HCM 患者而言是一个具有里程碑意义的时刻，迈凡妥 ® 获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，正式用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级 Ⅱ - Ⅲ 级的梗阻性 HCM 成人患者，旨在改善患者运动能力与症状。这一批准标志着我国在梗阻性 HCM 药物治疗领域迈出了坚实的一大步，为国内患者开启了一扇通向更有效治疗的新大门。患者们翘首以盼能够早日受益于这一创新药物，改善自身的健康状况与生活质量。

紧接着在 10 月，迈凡妥 ® 在国内正式上市，这无疑是我国梗阻性 HCM 药物治疗新篇章的精彩开篇。它为我国医疗界带来了新的治疗思路与方法，促使医生们能够更好地根据患者的具体情况制定个性化的治疗方案，提高整体治疗水平。同时，也为患者提供了便捷的购药渠道与专业的医疗服务支持，使他们能够及时、有效地接受治疗。

而此刻，又一振奋人心的喜讯传来，迈凡妥 ® 成功被纳入医保目录。这一消息如同一股暖流，温暖着每一位中国梗阻性 HCM 成人患者的心。医保目录的纳入意味着药物费用将得到大幅减轻，更多的患者能够负担得起这一创新药物的治疗费用，从而打破经济壁垒，让更多患者能够享受到玛伐凯泰带来的治疗益处。这将极大地提高药物的可及性与使用率，使更多患者能够从中获益，显著改善我国梗阻性 HCM 患者的整体治疗现状与预后，为他们的健康保驾护航，助力他们重新拥抱美好生活。

随着玛伐凯泰被纳入医保目录，其可及性将得到极大的提升。这一重要举措无疑将为我国 HCM 诊疗领域注入新的活力，推动诊疗水平进入一个全新的纪元。医保覆盖后，更多的患者能够承担得起该药物的治疗费用，从而有机会接受这种创新药物的治疗。随着临床应用经验的不断积累和深入研究的持续开展，玛伐凯泰有望为更多梗阻性 HCM 患者带来显著的益处。此外，其在非梗阻性 HCM 等领域的潜在应用价值也备受关注，未来有望进一步拓展其应用范围，为 HCM 的综合管理开启崭新的篇章，全面提升 HCM 患者的整体治疗效果和生活质量。

目前，玛伐凯泰胶囊已被纳入国内外多个权威指南，包括《2024AHA/ACC肥厚型心肌病管理指南》《2023欧洲心脏病学会(ESC)心肌病管理指南》《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》以及《中国肥厚型心肌病指南2022》

老挝卢修斯玛伐凯泰胶囊