恩西地平 （ENASIDENIB）是一种创新的代谢疗法药物，其独特之处在于它针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）这一关键酶的突变进行靶向治疗。在正常的生理过程中，IDH2酶在三羧酸循环中扮演着重要角色，负责将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。然而，在AML患者中，IDH2...

索托拉西布 （AMG510），作为一款靶向KRAS G12C突变体的创新药物，在胰腺癌这一“癌中之王”的治疗领域，展现出了前所未有的希望之光，不仅以其卓越的疗效赢得了业界的广泛关注，更以其可接受的安全性为患者带来了福音。 　　胰腺癌，因其起病隐匿、进...

阿西米尼布 是一种专门针对ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的BCR-ABL1抑制剂。它通过特异性地与BCR-ABL1蛋白的肉豆蔻酰基口袋结合，抑制该融合蛋白的激酶活性，从而阻断白血病细胞的增殖信号通路。与传统的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）相比，阿西米尼布的作用机...

IDH1（异柠檬酸脱氢酶1）是一种在细胞内参与能量代谢的关键酶。当IDH1基因发生突变时，会导致其代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平异常升高，进而阻断细胞的正常分化并促进癌细胞的快速增殖。这种突变在胆管癌患者中较为常见，特别是在肝内胆管癌中，其...

莫博塞替尼 是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），专门针对EGFR Exon20插入突变设计。作为首个获批的针对EGFR 20INS突变的靶向药物，莫博塞替尼在临床试验中展现出了显著的疗效，为EGFR 20INS突变晚期肺癌患者提供了新的治疗选择。非小细胞肺癌（NSCLC...

塞利尼索 是一种口服选择性核输出蛋白抑制剂，通过特异性地抑制核输出蛋白XPO1，实现肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白在核内的储留和活化，同时下调多种致癌蛋白水平，从而阻断细胞分裂周期并诱导肿瘤细胞凋亡。这种独特的作用机制使得塞利尼索在AML细胞...

恩曲替尼 （Entrectinib，Rozlytrek）由罗氏（Roche）公司研发，并于2019年获得美国FDA批准，成为全球首个同时靶向ROS1和NTRK的疗法。其化学结构为N-[5-(3,5-二氟苄基)-1H-吲唑-3-基]-4-(4-甲基哌嗪-1-基)-2-(四氢吡喃-4-氨基)-苯甲酰胺(C31H34F2N6O2)...

伊沙佐米 （IXAZOMIB）是全球首个口服的蛋白酶体抑制剂，于2015年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，2018年在中国获得中国食品药品监督管理总局（CFDA）的批准。该药物通过阻断蛋白激酶Cδ（PKCδ）活性来抑制肿瘤细胞增殖，从而起到治疗作...

卡博替尼 （Cabozantinib），也被称为Cabometyx，是一种由Exelixis生物制药公司研发的多靶点广谱抗癌药物。它主要通过抑制多种酪氨酸激酶（如MET、VEGFR1/2/3、ROS1、RET等）的信号通路来发挥抗肿瘤作用。这种非特异性抑制剂在肺癌等多种癌症的治疗中展...

艾曲泊帕 ，又称为艾曲波帕，是一种口服的小分子非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。它通过模拟人体内自然产生的血小板生成素（TPO）的作用，与骨髓中的巨核细胞表面TPO受体结合，刺激巨核细胞的增殖、分化和血小板的生产，从而有效提升血小板计...