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在阿那格雷之前,羟基脲是血小板增多症的主要一线治疗药物,但该药属于烷化剂,长期使用可能增加急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的风险;此外,部分患者对羟基脲不耐受,治疗效果较差。相比羟基脲,阿那格雷的优势在于,它只抑制巨核细胞,不会影响白细胞、红细胞等其他血液成分,没有潜在的致癌作用,因而不会导致上述风险增加。
阿那格雷
阿那格雷是用于治疗升高的血小板计数危及生命的病症的第一种药物。血小板增多症会导致血栓形成(凝血)相关的不良事件,包括心脏发作和中风的一个异常高的发病率。安归宁被批准用于原发性血小板增多症的治疗,以减少升高的血小板计数和血栓形成的风险。
一项多中心、随机对照试验对阿那格雷在血小板增多症患者中的疗效和安全性进行了评估,对照组选用羟基脲。阿那格雷组血液学缓解率为87.63%(85/97),其中完全缓解27例,部分缓解58例;羟基脲组血液学缓解率为88.12%(89/101),其中完全缓解38例,部分缓解51例。阿那格雷组的113例受试者中,74例(65.49%)发生不良事件;羟基脲组的109例受试者中,61例(55.96%)发生不良事件,差异无统计学意义。
疗效方面,阿那格雷诱导的血液学缓解率与羟基脲相近;安全性方面,两组的不良事件发生率相似。阿那格雷更具优势,因为它起效时间较短,且没有明显的血液学毒性,安全性较好,可以作为对羟基脲不耐受血小板增多症患者的一个治疗选择。
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