脑胶质瘤新突破：FDA 授予 paxalisib 罕见儿科疾病资格，疗效远超替莫唑胺

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2020 年 8 月，美国 FDA 授予 paxalisib（原 GDC-0084）罕见儿科疾病资格（RPDD），用于治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤（DIPG）。DIPG 是一种罕见且高度侵袭性的儿童恶性肿瘤，缺乏有效治疗手段，致死率极高。

同时，FDA 还授予 paxalisib 治疗胶质母细胞瘤的快速通道资格（FTD），适用对象为新诊断的、O6 - 甲基鸟嘌呤 - DNA 甲基转移酶（MGMT）基因启动子呈非甲基化状态、已完成初步放疗和替莫唑胺治疗的患者。早在 2018 年 2 月，paxalisib 就已获得 FDA 授予的治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格（ODD）。

今年 4 月初，Kazia 公司公布了正在进行的评估 paxalisib 治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）II 期研究（NCT03522298）的阳性中期数据。该研究在新诊断的、非甲基化 MGMT 启动子状态的 GBM 患者中开展，评估患者接受最大限度手术切除和替莫唑胺联合同步放化疗后，将 paxalisib 作为辅助治疗药物的安全性、耐受性、推荐的 II 期剂量（RP2D）、药代动力学（PK）和临床活性。在临床试验中，部分患者表现出了良好的耐受性，并且肿瘤的进展得到了一定程度的控制。有患者在接受 paxalisib 治疗后，肿瘤体积明显缩小，生存质量也有所提高。替莫唑胺是目前治疗 GBM 的标准护理疗法，是口服烷化剂类抗肿瘤药物，具有广谱抗肿瘤活性，可透过血脑屏障，生物利用度接近 100%，有效治疗新诊断及复发的胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤，在低级别胶质瘤治疗中的疗效也逐渐得到共识。