马法兰/玛法兰(MELPHALAN)治疗黑色素瘤肝转移方面取得了显著成效

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　　马法兰是一种烷化剂类抗肿瘤药物，通过干扰肿瘤细胞的DNA合成和修复，达到抑制肿瘤细胞生长和扩散的目的。该药物最初于1964年被美国FDA批准上市，并在中国于1996年上市，但现已退出中国市场。马法兰的适应症广泛，包括治疗多发性骨髓瘤、晚期卵巢腺癌以及部分晚期乳腺癌等。

　　马法兰在黑色素瘤肝转移中的应用

　　葡萄膜黑色素瘤（UM）是成人中最常见的原发性眼内恶性肿瘤，发病年龄大多在50至70岁之间。尽管存在摘除术、热疗或放射疗法等多种治疗手段，但大量患者最终会出现肝转移。由于葡萄膜没有淋巴引流，肿瘤细胞会通过血源性播散，最常见的受累器官是肝脏（89%）。

　　一旦患者出现肝转移，手术切除是唯一可能治愈的方法，但仅有不到10%的患者适合手术并符合手术标准。因此，非手术治疗方法显得尤为重要。马法兰通过经皮肝灌注（PHP）技术，能够直接将高剂量的化疗药物输送到肝脏，同时限制全身毒性，成为治疗肝转移黑色素瘤的一种有效手段。

　　临床研究与疗效

　　多项研究表明，马法兰在治疗黑色素瘤肝转移方面取得了显著成效。例如，一项针对66例以肝脏为主的转移性葡萄膜黑色素瘤患者的双中心研究显示，通过PHP技术接受马法兰治疗的患者，总体反应率（ORR）达到59%，疾病控制率（DCR）为93.4%。此外，患者的中位无进展生存期（mPFS）和中位总生存期（mOS）也显著延长。

　　进一步的研究还探索了马法兰联合其他免疫疗法的疗效。例如，马法兰联合OY双免疫的一期临床试验显示，对于不可切除的葡萄膜黑色素瘤肝转移患者，总体有效率（ORR）高达85.7%，所有患者均存活，且肝病灶方面表现出良好的控制效果。

　　安全性与副作用

　　尽管马法兰在治疗黑色素瘤肝转移方面表现出色，但其使用过程中也可能出现一些副作用。例如，患者可能出现全身炎症反应综合征（SIRS）、发热性中性粒细胞减少症和胆囊炎等III/IV级不良事件。此外，免疫相关副作用如肌炎、低蛋白血症、肝炎和皮炎也较为常见。然而，通过合理的剂量调整和严密的监测，这些副作用大多可控。

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