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阿那白滞素(KINERET/ANAKINRA)在早发性多系统炎症性疾病治疗中的疗效

发布日期:2024-09-10 18:21:59   浏览量:39

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  阿那白滞素(Kineret/Anakinra),作为一种重组、非糖基化形式的人白细胞介素-1受体拮抗剂(IL-1Ra),在全身性炎性疾病的治疗中展现了显著的疗效。该药物由Swedish Orphan Biovitrum(Sobi)公司研发,并于2001年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗中度至重度活动性类风湿性关节炎(RA)。随着研究的深入,阿那白滞素的应用范围不断扩大,现已被批准用于治疗多种全身性炎性疾病,包括早发性多系统炎症性疾病(NOMID)和白细胞介素-1受体拮抗剂(DIRA)缺乏症,甚至在治疗COVID-19中也显示了积极的效果。

  阿那白滞素在类风湿性关节炎(RA)治疗中的疗效

  阿那白滞素被广泛应用于RA的治疗,特别是针对那些对一种或多种缓解疾病的抗风湿药物(DMARDs)无效的18岁及以上患者。临床试验表明,阿那白滞素能够显著减轻RA患者的体征和症状,如关节疼痛、肿胀和僵硬,并减缓结构性损伤的进展。推荐剂量为每日100mg,皮下注射,对于肾功能受损的患者,医生可能会考虑减少剂量或调整给药频率。

  阿那白滞素在早发性多系统炎症性疾病(NOMID)治疗中的疗效

  NOMID是cryopyrin蛋白相关的周期性综合征(CAPS)中最为严重的亚型,患者常伴随发热、皮疹、头痛和关节痛等症状。2013年,FDA批准阿那白滞素用于治疗儿童和成人的NOMID,使其成为该疾病领域首个也是唯一一种获批的治疗药物。长达5年的研究结果显示,阿那白滞素不仅能够有效控制这些日常症状,还能稳定中枢神经系统(如听力和视力)的功能,显著改善患者的生活质量。

  阿那白滞素在DIRA缺乏症治疗中的疗效

  DIRA是一种由IL1RN基因遗传突变引起的罕见自身免疫疾病,导致IL-1Ra蛋白编码基因异常,进而引发全身性炎症。2020年,FDA批准阿那白滞素用于治疗DIRA缺乏症。一项长期自然史研究显示,9名DIRA患者在接受阿那白滞素治疗长达10年后,所有患者的炎症均得到缓解,进一步证实了该药物的安全性和有效性。

  阿那白滞素在COVID-19治疗中的应用

  2022年,FDA发布了阿那白滞素注射液的紧急使用授权(EUA),允许其用于治疗某些住院成人的COVID-19。研究表明,阿那白滞素能够改善需要额外氧气的COVID-19肺炎住院患者的预后,减少严重呼吸衰竭的发展和死亡率,且这种益处可以长期保持。这一发现为COVID-19的治疗提供了新的选择,尤其是在面对严重病情的患者时。

  安全性与耐受性

  尽管阿那白滞素在治疗全身性炎性疾病中表现出色,但其安全性仍需密切关注。特别是在类风湿性关节炎的临床试验中,与安慰剂相比,阿那白滞素与严重感染的发生率增加有关。因此,医生在使用时需根据患者的具体情况调整剂量和给药频率,并密切监测患者的反应。点击扩展阅读:阿那白滞素(KINERET/ANAKINRA)药物简述及注意事项说明



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