FDA批准Voydeya/danicopan为PNH血管外溶血提供辅助治疗方案

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FDA批准Voydeya（danicopan）作为PNH血管外溶血辅助疗法，针对C5抑制剂治疗不佳患者

2024年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Voydeya（danicopan）作为治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）血管外溶血（EVH）的辅助疗法，适用于那些在接受C5抑制剂（如ravulizumab或eculizumab）治疗后仍出现临床显著EVH症状的患者。这一批准为那些治疗反应不佳的PNH患者提供了一种新的治疗选择。

Voydeya作为一种口服D因子抑制剂，专为满足特定PNH患者的治疗需求而设计。这类患者约占接受C5抑制剂治疗的PNH患者的10-20%，他们即便在使用Ultomiris（ravulizumab-cwvz）或Soliris（eculizumab）等标准疗法时，仍难以有效控制EVH症状。

此次批准基于ALPHA III期试验的结果，该试验评估了Voydeya在辅助C5抑制剂治疗PNH患者EVH症状时的疗效和安全性。试验数据表明，Voydeya与C5抑制剂联合使用，能够显著改善患者的血红蛋白水平，减少输血需求，并改善疲劳等临床症状。

在ALPHA III期试验中，Voydeya展现出了良好的耐受性，未发现新的安全性问题。最常见的治疗相关不良事件包括头痛、恶心、关节痛和腹泻等，但多数为轻至中度，并可通过适当调整治疗方案进行有效管理。

此次FDA的批准意味着Voydeya将成为治疗PNH血管外溶血的新武器，为那些对C5抑制剂治疗反应不佳的患者提供了新的希望。通过双重补体途径抑制，Voydeya有望帮助这部分患者更好地控制疾病，提高生活质量。