去纤苷/去纤苷钠(DEFITELIO/DEFIBROTIDE)对肝静脉阻塞导致的疾病有效？

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　去纤苷（Defibrotide，商品名Defitelio）是一种多核苷酸衍生物，具有抗凝血、纤溶和抗炎作用。它通过激活纤溶酶原转化为纤溶酶，促进血栓溶解；同时，去纤苷钠还能抑制血小板聚集，降低血液黏稠度，从而改善微循环。此外，去纤苷钠还具有抗炎作用，能够减轻肝脏炎症反应。

去纤苷

　　去纤苷钠主要用于治疗成人和儿童患者的严重肝纤维化/肝硬化，尤其是那些由肝静脉阻塞（如布加综合征）导致的疾病。在临床实践中，去纤苷钠通常通过静脉注射给药。在体外，去纤维钠增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞（ECs）药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子（vWF）和纤溶酶原激活抑制剂-1（PAI-1）表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤维钠保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α（TNF-α），血清饥饿，和灌注所致损伤。

　　HSCT是一种在一些患者身上进行的程序，用于治疗某些血液或骨髓癌症。在HSCT手术之前，病人接受化疗。接受化疗和HSCT的患者可能出现肝VOD.肝VOD是一种肝脏中的一些静脉堵塞的情况，导致肝脏内的肿胀和血流量减少，这可能导致肝脏损伤。在最严重的肝VOD中，患者还可能出现肾脏和肺部衰竭。不到2%的患者在HSCT后发展成严重的肝VOD,但是多达80%的患者发展成严重的VOD肝VOD不能存活。

　　在三项研究中对528名接受治疗的患者进行了去纤苷的疗效研究：两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。入选患者被诊断为肝移植后肝VOD伴多器官功能障碍。他们每6小时静脉注射去纤苷6.25 mg/kg,直到VOD消退。

　　该批准是基于HSCT后+100天的存活率。研究1、研究2和研究3的日+100存活率分别为38%(95%可信区间：29%、48%)、44%(95%可信区间：33%、55%)和45%(95%可信区间：40%、51%)。根据已发表的报告和对患者水平数据的分析，接受除去纤苷以外的支持性治疗或干预的肝VOD伴肾功能或肺功能障碍患者的+100天生存率为21%至31%。

　　去纤苷的疗效在三项研究中对528名患者进行了调查：两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。所有三项研究中登记的患者均在HSCT后被诊断为肝VOD伴肝或肾异常。这些研究测量了HSCT后100天仍然存活的患者的百分比(总存活率)。在这三项研究中，38%到45%接受去纤苷治疗的患者在HSCT事件后100天还活着。基于已发表的报告和对患者水平数据的分析，对于仅接受支持性治疗或干预而非肝纤维化治疗的重度肝VOD患者，HSCT治疗后100天的预期生存率为21-31%。

去纤苷

　　值得注意的是，去纤苷的使用需要在医生指导下进行，并且需要密切监测患者的凝血功能、血小板计数等指标。此外，去纤苷钠可能会引起一些不良反应，如出血、低血压等，因此在使用过程中需要密切观察患者的病情变化。

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