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麦格司他(Miglustat)是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂,主要用于治疗轻度至中度1型戈谢病成年患者,作为单一疗法使用。它同样也被用于治疗尼曼匹克C型疾病。在治疗戈谢病方面,麦格司他显著缩小肝脾体积,改善神经系统症状。临床试验表明,麦格司他疗效显著且安全性高,为全球范围内治疗戈谢病和尼曼匹克C型疾病的药物。
麦格司他(Miglustat)原研药和仿制药有7个版本
原研药
Actelion-Miglustat-Zavesca-瑞士爱可泰隆公司-麦格司他-泽维可
美国-Amicus Therapeutics-麦格司他-miglustat-Opfolda
仿制药
德国标准卫生保健公司-麦格司他-Accord Healthcare GmbH-Accord Miglustat
奥地利杰罗特兰纳奇制药-麦格司他-GEROT LANNACH-MIGLUSTAT GL PHARMA
美国皮拉马尔集团-麦格司他(英国)-Piramal critical care-Miglustat-Yargesa
瑞士迪法玛制药-麦格司他-Dipharma-MIGLUSTAT Dipharma
瑞典蓝鱼制药-麦格司他-Bluefish Pharma-Miglustat Bluefish