司美替尼/selumetinib可通过缩小丛状神经纤维瘤的大小对患者护理产生积极影响！中国/老挝版上市价格，2024医保报销

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司美替尼/selumetinib可通过缩小丛状神经纤维瘤的大小对患者护理产生积极影响！中国/老挝版上市价格，2024医保报销

成人 1 型神经纤维瘤病/NF1 是一种罕见的进行性遗传病，由 NF1 基因的自发或遗传突变引起。NF1 与多种症状有关，包括皮肤上和皮肤下的软肿块（皮肤神经纤维瘤），30-50% 的患者会在神经鞘 (PN) 上形成肿瘤。这些 PN 可导致临床问题，例如毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍以及膀胱或肠道功能障碍。PN始于幼儿期，严重程度各不相同，可使预期寿命缩短 15 年。

老挝版司美替尼

司美替尼/Koselugo（selumetinib）是一种激酶抑制剂，可阻断参与刺激细胞生长的特定酶（MEK1 和 MEK2）。在 NF1 中，这些酶过度活跃，导致肿瘤细胞以不受控制的方式生长，形成所谓的丛状神经纤维瘤 (PN)。通过阻断这些酶， Koselugo可减缓肿瘤细胞的生长，从而减缓 PN 的生长。

Koselugo已在美国、欧盟、日本、中国和其他国家获得批准，并在美国、欧盟、日本和其他国家获得孤儿药资格，用于治疗某些患有症状性、无法手术的 PN 的 NF1 儿科患者。

中国上市：2023年5月国内首次获批上市

司美替尼最新医保报销价格：医保乙类，限3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。

老挝大熊制药司美替尼已获批上市：10mg*60粒、20mg*60粒，价格扫码咨询客服

KOMET 是一项全球性 III 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估Koselugo对有症状且无法手术的 PN 的 NF1 成人患者的疗效和安全性。

方法

试验招募了来自北美洲、南美洲、欧洲、亚洲和澳大利亚 13 个国家的 145 名成人，参与者的基线特征（包括性别和 PN 分布）反映了全球成人 NF1 患者群体。

患者入组后随机接受Koselugo或安慰剂（1:1）治疗，为期 12 个 28 天周期。 参与者需要诊断为 NF1，至少有一个症状性、无法手术的 PN 可通过体积 MRI 分析测量，筛选期间记录慢性 PN 疼痛评分，器官和骨髓功能充足，入组时使用稳定的慢性 PN 止痛药。

主要终点是经 ICR 评估的第 16 个周期确认的 ORR。ORR 定义为确认完全缓解（PN 消失）或部分缓解（肿瘤体积减少至少 20%）的患者百分比。

结果

12 个周期后，服用安慰剂的患者改用Koselugo ，服用Koselugo的患者继续接受额外 12 个周期的治疗。有机会完成 24 个周期治疗的患者可以选择参加长期延长期并继续接受Koselugo治疗。

其结果显示，口服选择性 MEK 抑制剂Koselugo (selumetinib) 达到了其主要终点，与安慰剂相比，这些成人患者的客观缓解率 (ORR) 具有统计学上且临床上有显著意义。

这些具有临床意义的数据表明，Koselugo有可能通过缩小丛状神经纤维瘤的大小对患者护理产生积极影响。

本研究中Koselugo的安全性与儿童和青少年临床试验中观察到的安全性一致。未发现新的安全信号。