玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)为肥厚型心肌病的治疗带来了革命性的变化

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　　玛伐凯泰/马瓦卡坦（Mavacamten/Camzyos）通过抑制心肌肌球蛋白的活性，减轻心脏的过度收缩力，从而改善心脏功能并缓解患者的症状。玛伐凯泰于2022年4月28日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗心功能分级为NYHA II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。随后，2024年4月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）也给予其优先审评批准，标志着这一创新药物在中国市场的正式上市。

　　玛伐凯泰在临床试验中展现了显著的疗效。在EXPLORER-HCM III期试验中，与安慰剂组相比，玛伐凯泰治疗组的患者在左心室流出道梗阻（LVOT梗阻）的改善上表现出色。治疗30周后，玛伐凯泰组患者的LVOT梗阻显著降低，运动耐力和症状负担也明显改善。此外，影像学研究显示，治疗后患者的左心房容积指数、左心室质量指数和左心室壁厚度均显著下降，这些变化有利于心脏的重塑和功能的恢复。

　　肥厚型心肌病患者常常因为心脏功能受限而出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重影响日常生活。玛伐凯泰的治疗显著减轻了这些症状，提高了患者的生活质量。在PIONEER-HCM II期试验中，患者报告的症状通过堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评估得到显著改善。这种改善不仅体现在身体上的恢复，也提升了患者的心理状态和社会参与度。

　　玛伐凯泰的长期疗效同样令人鼓舞。在PIONEER-OLE开放标签延长试验中，玛伐凯泰治疗患者的LVOT梗阻、NYHA分级和NT-proBNP血清浓度在48周时持续降低，且这种改善在3年随访时依然保持。这表明玛伐凯泰能够持续改善患者的心脏功能，降低心血管事件的风险，为患者带来更长的生存期。

　　玛伐凯泰在治疗过程中表现出良好的安全性和耐受性。尽管有部分患者出现了头晕和晕厥等不良反应，但这些反应多为轻至中度，且多数与药物剂量相关。通过合理的剂量调整，可以最大限度地减少不良反应的发生。此外，玛伐凯泰的药物相互作用倾向较低，这为患者联合用药提供了更多的选择。

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦作为一种全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，为肥厚型心肌病的治疗带来了革命性的变化。其通过抑制心肌肌球蛋白的活性，显著改善心脏功能，提高患者的生活质量，并展现出长期稳定的疗效。同时，其良好的安全性和耐受性也使得更多的患者能够受益于这种创新药物的治疗。未来，随着对玛伐凯泰的深入研究和临床应用的不断积累，我们期待它能够为更多的肥厚型心肌病患者带来福音，帮助他们重获健康与希望。点击扩展阅读：玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量？

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