老挝卢修斯司美替尼/科赛优(SELUMETINIB)治疗丛状神经纤维瘤方面具有显著疗效

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　　丛状神经纤维瘤（PN）是I型神经纤维瘤病（NF1）患者常见的临床表现之一，常见于儿童，对患儿的生活质量和预期寿命产生严重影响。传统的治疗方法如手术切除和外科整形虽能缓解症状，但多数NF1-PN无法通过手术治疗或完全切除，且复发率高。随着医学研究的深入，一种新的治疗策略——使用司美替尼（科赛优，SELUMETINIB）治疗丛状神经纤维瘤，已显示出显著的疗效。

　　司美替尼是一种口服的MEK抑制剂，由阿斯利康和默沙东共同开发。在I型神经纤维瘤病中，MEK1和MEK2这两个特定的酶过度活跃，导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。司美替尼通过阻断这些特定酶，有效减缓了病情的进展。

　　临床试验数据表明，司美替尼在治疗丛状神经纤维瘤方面具有显著疗效。在SPRINT研究中，接受司美替尼治疗的儿童患者，其瘤体体积明显缩小，疼痛、功能障碍等临床并发症得到有效缓解。相较于自然史患者3年仅15%的患者无疾病进展率，研究中的患者3年无疾病进展率达到84%。此外，患者的疼痛强度平均降低2.14分，运动功能障碍得到有效改善，生活质量得到显著提升。

　　司美替尼的安全性数据也相当出色。在12个治疗周期内，患者用药依从性超过95%，显示出良好的耐受性和患者接受度。尽管在SPRINT研究中，最常见的不良反应包括呕吐、血肌酸磷酸激酶升高、腹泻和恶心，但这些不良反应大多为轻度至中度，且多数患者能够耐受并继续治疗。

　　司美替尼（科赛优）已于2023年4月28日在中国获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。同年12月13日，该药更是被纳入国家医保目录，将极大提高NF1患儿对于这一创新药物的可及性，降低其家庭治疗经济负担。

　　然而，尽管司美替尼在治疗丛状神经纤维瘤方面取得了显著成效，但仍需注意其潜在的不良反应和长期安全性。此外，由于该药物在国内引进时间不长，临床病例相对较少，因此还需要进一步的临床研究来验证其疗效和安全性。

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