艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)对难治性重型再生障碍性贫血患者的效果

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　　再生障碍性贫血（Aplastic Anemia,AA）是一种骨髓造血功能衰竭症，主要表现为全血细胞减少，即红细胞、白细胞和血小板均明显减少。这一病症对于患者的生命健康构成严重威胁。近年来，随着医学研究的深入，艾曲波帕（Eltrombopag）作为一种口服的血小板生成素受体激动剂，在治疗再生障碍性贫血方面逐渐展现出其独特的疗效。

　　艾曲波帕的作用机制在于刺激骨髓中的造血干细胞，促使其增殖并分化为血小板，从而增加血小板的数量，改善出血症状。这一药物在免疫性血小板减少症的治疗中已经取得了显著的成果，并且也逐渐应用于再生障碍性贫血的治疗中。

　　美国国立卫生研究院（NIH）是最早及最权威进行艾曲波帕临床试验的机构。在一项涉及40例难治性重型再生障碍性贫血患者的临床试验中，患者每日服用艾曲波帕150mg，持续24周（半年）。结果显示，共有20例患者获得缓解，占总人数的50%。其中，有5例患者在前12周（三个月）内未见明显疗效，但在半年时却出现了疗效。这一结果充分证明了艾曲波帕在治疗重型再生障碍性贫血中的潜力。

　　值得一提的是，在强化免疫抑制治疗的基础上加入艾曲波帕，可以使完全缓解率从17%提升到58%，同时2年生存率也接近97%。这一数据进一步证实了艾曲波帕在提升治疗效果、改善患者生存质量方面的积极作用。

　　然而，艾曲波帕的使用也伴随着一些副作用。最常见的不良反应包括出血倾向，如皮肤瘀斑、结膜出血、月经过多等。此外，消化道不适如恶心、呕吐、消化不良等也较为常见。部分患者还可能出现肝功能异常、肌肉疼痛和感觉异常等症状。因此，在使用艾曲波帕时，需要定期监测患者的血常规、肝功能等指标，以确保药物的安全性和有效性。

　　在中国，艾曲波帕的临床应用也取得了一定的成果。虽然中国人群使用的年龄偏大、剂量只有美国的一半（75毫克每天），但使用后12个月的总有效率仍可达到85%，远高于以往的50%-60%。这一结果表明，艾曲波帕在中国人群中同样具有良好的治疗效果。

　　总结来说，艾曲波帕作为一种口服的血小板生成素受体激动剂，在治疗再生障碍性贫血方面展现出了显著的疗效。然而，其副作用也不容忽视。因此，在使用艾曲波帕时，应根据患者的具体情况进行个体化的治疗方案制定，并在使用过程中密切监测可能出现的不良反应，以确保患者的安全和治疗效果的最大化。

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